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Acuerdo con la FDA sobre el diseño del ensayo de Fase 3 de VCN-01 (zabilugene almadenorepvec) para el tratamiento del adenocarcinoma ductal pancreático metastásico (PDAC)
Theriva™ Biologics (Bolsa de Nueva York: símbolo TOVX), una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia, ha presentado hoy los resultados financieros del primer trimestre cerrado el 31 de marzo de 2026, y ha ofrecido información actualizada de la empresa.
«El primer trimestre de 2026 se ha caracterizado por avances normativos alentadores», afirma Steven A. Shallcross, consejero delegado (CEO) de Theriva Biologics. «Nos complace haber recibido las actas de nuestra reunión de fin de la Fase 2 celebrada con la FDA y haber llegado a un acuerdo sobre los elementos principales del ensayo pivotal de Fase 3 propuesto para evaluar la eficacia combinada del VCN-01 junto con tratamiento de quimioterapia estándar gemcitabina/nab-paclitaxel en pacientes con PDAC metastásico. La respuesta de la FDA concuerda con el dictamen científico favorable emitido anteriormente por la EMA. Ambas agencias coinciden en recomendar ciclos de administración repetida de VCN-01 y tratamiento de quimioterapia estándar. Los análisis de datos adicionales, presentados en papel en el Congreso Anual de la AACR celebrado en abril de 2026, concluyeron que dichos datos podrían reflejar un posible mecanismo de acción de tipo inmunitario del VCN-01 en el PDAC metastásico. Consideramos que la administración repetida de macrociclos de VCN-01 junto con quimioterapia puede potenciar dicha acción inmunitaria, lo que lograría respuestas tumorales más intensas y duraderas, así como una mayor supervivencia. A medida que ultimamos el protocolo del estudio pivotal de Fase 3, tenemos previsto recabar datos de viabilidad sobre el régimen de dosificación de macrociclos previsto para la Fase 3, mediante la realización de un pequeño estudio con pacientes con PDAC metastásico en el que se administren dosis más frecuentes de VCN-01 durante un periodo más prolongado. Está previsto que dicho estudio de viabilidad de la dosificación dé comienzo en un único centro en España durante el segundo semestre de este año. Además de nuestro programa para el PDAC, se están manteniendo conversaciones con médicos y líderes claves de opinión con el fin de diseñar un protocolo de ensayo clínico de Fase 2/3 para combinar VCN-01 y topotecán en pacientes con retinoblastoma. Estamos convencidos de que la administración intravítrea conjunta de VCN-01 y topotecán puede ofrecer una nueva opción terapéutica para los niños con retinoblastoma refractario y semillas vítreas, lo que sigue siendo una necesidad médica no cubierta en los pacientes con esta enfermedad rara. En el primer trimestre de 2026, pusimos el VCN-01 a disposición de los investigadores para su uso compasivo en el tratamiento de pacientes con retinoblastoma. Esperamos que los resultados obtenidos en estos pacientes en el marco del programa de uso compasivo aporten información valiosa sobre la viabilidad y la tolerabilidad de esta combinación de cara a su uso en un posible ensayo clínico de Fase 2/3. Si finalmente se presenta un protocolo ante la FDA y se aprueba, prevemos que el primer paciente sea incluido en el estudio en diciembre de 2026, y que las solicitudes de autorización de comercialización de productos biológicos se presenten de forma continua a partir de 2029 (si todo va bien), con el objetivo de que la autorización de comercialización se conceda antes del 30 de septiembre de 2029».
Hitos recientes e hitos previstos
VCN-01
PDAC metastásico:
- Tal y como se anunció recientemente, Theriva ha recibido las actas de la reunión de tipo B de fin de Fase 2 celebrada con la Food and Drug Administration (FDA) de EE. UU. en relación con el diseño de un estudio clínico de Fase 3 del candidato clínico principal VCN-01 en combinación con quimioterapia estándar para el tratamiento del PDAC metastásico. La FDA ha dado su visto bueno general al diseño propuesto por Theriva para un ensayo clínico de Fase 3, muy similar al diseño del ensayo VIRAGE de Fase 2, que tuvo un resultado satisfactorio. Tal y como se anunció en 2025, el ensayo VIRAGE alcanzó sus criterios de valoración principales: los pacientes con PDAC metastásico que recibieron VCN-01 junto con quimioterapia estándar presentaron una mejora en la supervivencia global (SG), la supervivencia sin progresión (SLP) y la duración de la respuesta (DR) en comparación con los que recibieron únicamente un tratamiento estándar de quimioterapia. En los pacientes que recibieron dos dosis de VCN-01 se observaron mejoras en la supervivencia global y la supervivencia sin progresión, lo que llevó a Theriva a diseñar el ensayo de Fase 3 de forma que incluyera varias dosis y un diseño adaptativo destinado a optimizar los plazos y los resultados del ensayo.
- Los resultados sobre la respuesta tumoral, los biomarcadores y los análisis de subgrupos del ensayo clínico VIRAGE de Fase 2b se presentaron recientemente en el Congreso Anual de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR) de 2026. En la ponencia se concluyó que los datos adicionales podrían reflejar un mecanismo de acción inmunomediado del VCN-01, con respuestas más tardías y duraderas, así como una mejora en la supervivencia global y la supervivencia sin progresión en los pacientes tratados con VCN-01 y quimioterapia estándar, en comparación con un tratamiento estándar de quimioterapia. Se observó una mejora en la supervivencia global en los pacientes tratados con VCN-01 en múltiples subgrupos, incluidos los pacientes con metástasis hepática.
Retinoblastoma:
- Se puso el VCN-01 a disposición de los investigadores para su uso compasivo en el tratamiento de pacientes con retinoblastoma. Dos pacientes han recibido tratamiento con VCN-01 intravítreo en combinación con topotecán intravítreo y están siendo objeto de seguimiento por parte de los médicos responsables de su tratamiento.
- Se han mantenido conversaciones con médicos y líderes claves de opinión con el fin de diseñar un protocolo de ensayo clínico de Fase 2/3 para la administración combinada de VCN-01 y topotecán en pacientes con retinoblastoma.
Resultados financieros del primer trimestre cerrado a 31 de marzo de 2026
Gastos generales y administrativos
Los gastos generales y administrativos ascendieron a 2,1 millones de USD en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2026, frente a los 1,4 millones de USD del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2025. Este incremento del 43 % se debe principalmente al aumento de los honorarios de los servicios jurídicos, los gastos de relaciones con los inversores, las tasas de registro y los gastos salariales. El coste relacionado con los gastos de compensación basados en acciones fue de 111.000 USD en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2026, frente a los 54.000 USD del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2025.
Gastos de investigación y desarrollo
Los gastos de investigación y desarrollo descendieron a 355.000 USD en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2026, frente a los cerca de 3,0 millones de USD del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2025. Este descenso del 88 % se debe principalmente a la reducción de los gastos de ensayos clínicos debido a la finalización del ensayo clínico de Fase 2b VIRAGE de VCN-01 para el PDAC, al reconocimiento de la bonificación española por investigación y desarrollo, a la disminución de los gastos indirectos relacionados con las remuneraciones y a la reducción de los gastos de ensayos clínicos relacionados con el ensayo clínico de Fase 1b/2a de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de TCH alogénicos, compensada por un aumento de los gastos de patente relacionados con SYN-020. Se prevé que los gastos de investigación y desarrollo disminuyan en un futuro próximo hasta el inicio de nuevos ensayos clínicos, y mientras se centran en las interacciones regulatorias relativas a la propuesta de un ensayo clínico pivotal sobre el tratamiento con VCN-01 del retinoblastoma, se continúa con las actividades de ampliación de la escala de fabricación del VCN-01, se inicia un estudio de Fase 2a propuesto con pacientes con PDAC metastásico para evaluar la frecuencia de dosificación de VCN-01 y se prosigue con estudios preclínicos limitados que respaldan el VCN-01 y el VCN-12, el primer candidato del programa de descubrimiento VCN-X. El coste relacionado con los gastos de compensación basados en acciones fue de 24 000 USD en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2026, frente a los 46 000 USD del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2025.
Otros ingresos/gastos
La partida «Otros ingresos» ascendió a 83 000 USD en el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2026 frente a los 93.000 USD del trimestre cerrado a 31 de marzo de 2025. En el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2026, la partida «Otros ingresos» se compone de ingresos por intereses por valor de 82.000 USD y ganancias por cambio de divisas de 1000 USD. En el trimestre cerrado a 31 de marzo de 2025, la partida «Otros ingresos» se compone de ingresos por intereses por valor de 96.000 USD y pérdidas por cambio de divisas de 3000 USD.
Efectivo y equivalentes de efectivo
El efectivo y los equivalentes de efectivo ascendieron a 14,4 millones de USD a 31 de marzo de 2026, frente a 1,4 millones de USD a 31 de diciembre de 2025. En el ejercicio finalizado el 31 de diciembre de 2025 y en el trimestre cerrado el 31 de marzo de 2026, el efectivo se destinó principalmente a cubrir las necesidades de capital circulante y a financiar las actividades de explotación, lo que se tradujo en unas pérdidas netas de 23,7 millones de USD y 2,0 millones de USD para el ejercicio cerrado el 31 de diciembre de 2025 y el trimestre cerrado el 31 de marzo de 2026, respectivamente.
Acerca de Theriva™ Biologics, Inc.
Theriva™ Biologics (Bolsa de Nueva York: símbolo TOVX) es una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia. Theriva Biologics, S.L., filial de la empresa, ha estado trabajando en una nueva plataforma de adenovirus oncolíticos diseñada para la administración intravenosa, intravítrea y antitumoral con el fin de desencadenar la muerte de las células tumorales, mejorar el acceso de las terapias antineoplásicas coadministradas al tumor y promover una respuesta antitumoral potente y sostenida por parte del sistema inmunitario del paciente. El candidato a producto principal en fase clínica de la empresa es el VCN-01 (zabilugene almadenorepvec), un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar la barrera del estroma tumoral que supone una barrera física e inmunosupresora importante para el tratamiento del cáncer. Se han completado dos de las tres cohortes de un ensayo clínico exploratorio con SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TCH). El inicio de la tercera cohorte depende de la obtención de financiación adicional. El SYN-004 (ribaxamasa) está diseñado para degradar ciertos antibióticos betalactámicos intravenosos de uso común en el tracto gastrointestinal (GI) con el fin de prevenir el daño al microbioma, lo que limita el crecimiento excesivo de organismos patógenos como el VRE (enterococos resistentes a la vancomicina) y reduce la incidencia y la gravedad de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH aguda). Para obtener más información, consultar el sitio web de Theriva™ Biologics en www.therivabio.com.
